?　FDA還未決定如何監(jiān)管基因編輯動物食品——比如圖中的無角牛。

　　FDA的下一任領導人有機會重塑FDA的監(jiān)管框架。

　　美國候任總統(tǒng)特朗普希望加快藥物審批，大幅縮減政府監(jiān)管。對于美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）來說，這意味著什么尚不明確，但如果特朗普對其他政府職位的人選有參考意義的話，他也將會任命一位可以打破現(xiàn)狀的FDA局長。

　　從醫(yī)療檢測到聲稱提供干細胞治療的診所，下一位FDA局長有可能改變FDA在許多問題上的立場。但特朗普政府將會在多大程度上偏離過去的做法以及奧巴馬政府提出（但尚未最終確定）的指導原則還并不清楚。

　　華盛頓特區(qū)Hogan Lovells律師事務所的合伙人David Fox表示，在特朗普宣布人選、參議院通過之前，制藥行業(yè)很難規(guī)劃未來?！霸谥扑幮袠I(yè)，人們需要提前很長時間做出計劃。失去監(jiān)管規(guī)定和框架讓計劃變得非常困難?！?/p>

　　在這里，《自然》列舉了美國下一任政府可能推動——或者取消——的監(jiān)管措施。

　　加快藥物批準

　　一直以來，F(xiàn)DA一面頂著快速批準藥物的壓力，一面希望獲取令人信服的臨床數(shù)據(jù)，努力在二者之間達成平衡。這一情況在2016年9月達到了頂峰，當時，F(xiàn)DA批準了eteplirsen——一種治療杜興氏肌肉萎縮癥的藥物。

　　患者權(quán)利倡議者為獲得新的治療藥物而感到振奮，eteplirsen由薩雷普塔制藥公司制造，是治療杜興氏肌肉萎縮癥的少數(shù)幾種藥物之一。但一些FDA評估者對此感到失望，因為FDA賴以做出決定的臨床試驗只包括了12名兒童，而且只顯示了關鍵蛋白質(zhì)水平小幅上升，并沒有癥狀或疾病進展方面的改變。

　　這一決定讓制藥行業(yè)和患者權(quán)利倡議者紛紛猜測FDA在未來將對罕見病藥物實行怎樣的標準?！靶乱蝗蔚木珠L必須面對批準eteplirsen的余波，”Fox說，“這是個大問題：他/她的角色是幫助FDA處理患者的意見，并維持在美國銷售的藥物的水準?！?/p>

　　根據(jù)法律規(guī)定，F(xiàn)DA在批準藥物之前，必須取得有關藥效和安全性的“實質(zhì)性證據(jù)”，但Fox表示，這一標準也可做出不同的解讀。而且FDA可能很快將會面臨降低這一標準的巨大壓力。

　　FDA局長的可能人選之一是秘銀資本管理的經(jīng)理人——投資人Jim O’Neill。O’Neill曾說，F(xiàn)DA應該僅基于安全性批準藥物，讓病人自己來承擔藥物有效性方面的風險。

　　Douglas Sipp表示，這與FDA過去的做法明顯相背，如果持有O’Neill觀點的人被美國參議院通過，實在令人難以置信；Sipp在日本理化研究所發(fā)育生物學中心研究干細胞政策?！暗珱]人知道特朗普下一刻會做什么，”他補充道，“我們也很難完全排除掉這種可能性。”

　　干細胞“診所”

　　在2014年和2015年，F(xiàn)DA發(fā)布了一系列提案，以將大量聲稱實行未經(jīng)證實的干細胞療法的診所納入監(jiān)管范圍。根據(jù)一項研究的統(tǒng)計，美國大約有570家這樣的診所，而且這一數(shù)字還在上升。這些提案遭到了干細胞診所和患者權(quán)利倡議者的譴責，這些倡議者希望能接受這些療法，而不必等待其有效性得到證實。

　　但許多科學家，尤其是干細胞領域的研究者都呼吁FDA嚴厲打擊未經(jīng)測試的細胞療法。他們對患者的安全感到擔憂，并擔心這些治療會損害干細胞療法的總體聲譽。FDA的提案還沒有被最終確定下來。

　　基因編輯動物食品

　　使用基因編輯技術，研究者便能對基因組做出指定的修改。這一技術已經(jīng)橫掃了學術界和業(yè)界的實驗室，并為監(jiān)管者帶來了讓舊法規(guī)適應于新技術的挑戰(zhàn)。

　　美國農(nóng)業(yè)部已經(jīng)確定了一些不在其監(jiān)管權(quán)限之內(nèi)的基因編輯作物。因此，所有人的關注點都放在了監(jiān)管轉(zhuǎn)基因動物的FDA上。人們想知道FDA將會如何處理即將涌現(xiàn)的基因編輯牲畜。2015年7月，奧巴馬政府的科學與技術政策辦公室要求監(jiān)管轉(zhuǎn)基因食品的機構(gòu)確定其規(guī)定是否需要更新，但目前尚不清楚FDA是否會監(jiān)管基因編輯動物；若監(jiān)管，又將會如何監(jiān)管。

　　實驗室自建醫(yī)療檢測

　　2014年7月31日，F(xiàn)DA向國會告知了擴大對一些醫(yī)療診斷的監(jiān)管的計劃。這一提案包括了在實驗室開發(fā)而成而非作為診斷包銷售的檢測方式，旨在應對這些檢測日益增長的復雜性，并且考慮到它們對患者的診斷和治療日益重要——尤其是在癌癥領域。

　　業(yè)界和學術界認為，這一計劃將會抑制醫(yī)療診斷創(chuàng)新，而這一領域?qū)珳梳t(yī)療的發(fā)展是至關重要的。其他人，包括美國國立衛(wèi)生研究院的院長Francis Collins則認為缺乏監(jiān)管帶來了大量不可靠的測試，有可能會對患者造成傷害。

　　FDA還沒有最終確定這一計劃，使得下一任局長更易對其最終形式施加影響。據(jù)傳言，美國企業(yè)研究所（一家位于華盛頓州的智庫）的投資人兼研究員Scott Gottlieb醫(yī)生是FDA局長的可能人選之一，他曾說過目前的提案會抑制醫(yī)療創(chuàng)新。但Gottlieb也承認一些測試，尤其是非常復雜、涉及多個變量的測試，可能需要一些監(jiān)管。

　　超說明書用藥宣傳

　　FDA在2014年頒布的指導原則草案澄清了公司為獲批藥物未經(jīng)批準的“超說明書”用途做廣告的限度——一個讓行業(yè)利益與消費者權(quán)益倡議者針鋒相對的問題。

　　鑒于特朗普對監(jiān)管的厭惡，一些人對這些還未最終確定的提案的命運感到擔憂?！叭绻试S公司推廣藥物和醫(yī)療設備未經(jīng)批準的用途，人們的公共衛(wèi)生保護肯定會受到損害，”消費者權(quán)益組織Public Citizen的健康研究主管Michael Carome說，“這是一個非常重要的問題，無論誰執(zhí)掌FDA，都有可能大大影響藥物和醫(yī)療設備的安全性?！?

　　原文以Gene-edited cows, rogue clinics, speedier drug approvals: the challenges facing Trump's FDA chief為標題

　　發(fā)布在2017年1月6日的《自然》新聞上

　　原文作者：Heidi Ledford

　　Nature|doi:nature.2017.21256

轉(zhuǎn)載自生物探索