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近日，位于美國(guó)麻省的 Homology Medicines 公司宣布，完成了 B 輪 8350 萬(wàn)美元融資。

本輪融資將用于推動(dòng)：

• 先天代謝缺陷疾病治療用先導(dǎo)化合物研發(fā)項(xiàng)目（目前正處于先導(dǎo)化合物臨床前向臨床研究過(guò)渡的關(guān)鍵階段）；

• 基因編輯專(zhuān)有技術(shù)平臺(tái) AMEnDR?在遺傳性罕見(jiàn)病領(lǐng)域的臨床應(yīng)用。

該公司創(chuàng)立于 2015 年，并于 2016 年上市，致力于推廣基因編輯專(zhuān)利技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用于罕見(jiàn)病治療，已經(jīng)在基于人體腺相關(guān)病毒載體的基因編輯和基因治療方面，構(gòu)建了諸多的基本技術(shù)專(zhuān)利。其中，核心基因編輯技術(shù)平臺(tái) AMEnDR，不同于其他基因編輯方法，無(wú)需使用外源性的核酸酶和增強(qiáng)子，而是基于宿主本身自然發(fā)生的同源重組效應(yīng)，高效精準(zhǔn)地矯正致病基因或插入基因治療序列。其專(zhuān)有技術(shù)獨(dú)樹(shù)一幟，有潛力突破現(xiàn)有基因治療和基因編輯（如 CRISPR）的技術(shù)瓶頸。

該公司專(zhuān)有的基因編輯術(shù)具有廣闊應(yīng)用前景，將不會(huì)限制用于特定罕見(jiàn)疾病，目前正在開(kāi)展的研發(fā)項(xiàng)目涵蓋了多種罕見(jiàn)病，包括 CD34 陽(yáng)性疾病、囊性纖維化、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）等，有望為罕見(jiàn)病患者帶去福祉。

“本輪融資吸引到了生物技術(shù)領(lǐng)域大牌投資者，這筆資金將使我們能夠快速將首個(gè)先導(dǎo)候選化合物挺進(jìn)臨床開(kāi)發(fā)，并推動(dòng)我們不斷擴(kuò)大的研發(fā)管線?！盚omology 首席執(zhí)行官 Arthur Tzianabos 博士在一份聲明中說(shuō)。他表示，這些專(zhuān)有技術(shù)能夠受到諸多大牌投資者的青睞，足以證明利用這些技術(shù)，很有潛力開(kāi)發(fā)出針對(duì)罕見(jiàn)病的治療新方法。

本輪投資方由 Deerfield Management 領(lǐng)投，參與投資的還包括新投資者 Fidelity Management＆Research Company，HBM Healthcare Investments，Maverick Ventures，Novartis（NVS），Rock Springs Capital，Vida Ventures，Vivo Capital，Alexandria Venture Investments，以及原有投資者 5AM Ventures，ARCH Venture Partners 和 Temasek。 該公司此前已獲 4300 萬(wàn) A 輪融資，迄今為止已累計(jì)融資 1.27 億美元。

轉(zhuǎn)載自生物360

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