藏在獨(dú)角獸玩具后面的小木頭銘牌上寫著：“I'm CEO, bitch”。Anne Wojcicki 辦公室里的這一標(biāo)語牌，銘記著她的公司——23andMe 的態(tài)度：運(yùn)轉(zhuǎn)起來。

正是由于這種性格，Wojcicki 于 2006 年開始 “破壞” 醫(yī)療保健行業(yè)秩序。她創(chuàng)立基因測(cè)試公司 23andMe，目標(biāo)是將復(fù)雜的 DNA 分析放到消費(fèi)者的手中，給他們提供關(guān)于健康、疾病和祖先的信息，并允許公司將基因數(shù)據(jù)出售以促進(jìn)研究。

但在 2013 年，這一愿景遇到了障礙。Wojcicki 并不認(rèn)為她需要監(jiān)管部門的批準(zhǔn)來提供有關(guān)客戶健康風(fēng)險(xiǎn)的信息。但美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）并不同意，并責(zé)令 23andMe 停業(yè)整頓。

FDA 的行動(dòng)促使 Wojcicki 進(jìn)行了自我反省，并制定策略調(diào)整公司與監(jiān)管機(jī)構(gòu)間的合作?！澳惚仨毥邮芤稽c(diǎn)，就是你身處監(jiān)督之中，而且，‘羅馬不是一天建成的’?！盬ojcicki 說。

經(jīng)歷多年努力，如今終于峰回路轉(zhuǎn)。4 月，23andMe 針對(duì) 10 種疾病風(fēng)險(xiǎn)的個(gè)人基因組服務(wù)遺傳健康風(fēng)險(xiǎn)（GHR）測(cè)試成為 FDA 批準(zhǔn)的第一個(gè)消費(fèi)級(jí)基因測(cè)序產(chǎn)品。自此，該公司可向用戶提供包括帕金森病、阿爾茨海默氏癥等 10 種疾病遺傳風(fēng)險(xiǎn)的報(bào)告。這被業(yè)界視為監(jiān)管層對(duì)消費(fèi)級(jí)層面的基因測(cè)序亮出橄欖枝。

自那以來，該公司推出了廣告閃電戰(zhàn)，極大擴(kuò)大了客戶群。與此同時(shí)，該公司宣布完成 2.5 億美元融資，投資者估計(jì)其市值已超過 10 億美元。成為硅谷口中的 “獨(dú)角獸”——奇缺且有價(jià)值的企業(yè)。

但對(duì)科學(xué)家來說，23andMe 的真正價(jià)值在于其數(shù)據(jù)。該公司擁有超過 200 萬名客戶，是迄今為止最大的基因鏈接健康數(shù)據(jù)的集合。它已經(jīng)出版了 80 份出版物，與制藥公司簽署了 20 多份合作協(xié)議，并成立了自己的治療部門。

“它們已經(jīng)悄然成為世界上最大的基因研究項(xiàng)目?！?美國加州斯坦福大學(xué)心臟病學(xué)家 Euan Ashley 說。

但種種利好消息并不意味著 23andMe 面前已一片坦途，隨著公司成長，它還面臨新的挑戰(zhàn)。它必須維持消費(fèi)者的信任，擊退競(jìng)爭者，并證明它可以利用基因數(shù)據(jù)制造新藥——這是一個(gè)眾所周知的困難目標(biāo)。23andMe 還有很長的路要走：FDA 不允許它告訴客戶許多與人類健康直接相關(guān)的遺傳結(jié)果，比如與乳腺癌有關(guān)的 BRCA 基因。

但 Wojcicki 并未被嚇退?！拔曳浅ｎB固?！?她說。

顛覆傳統(tǒng)?

23andMe 在加州山景城的總部十分具有創(chuàng)業(yè)氛圍，這與該公司 11 年的歷史似乎并不協(xié)調(diào)。

粉紅色和綠色的箔紙氣球飄浮在小隔間里，以紀(jì)念員工的工作周年日。小廚房里放著健康的零食。所有員工的寶麗來照片都貼在免費(fèi)自助餐廳的墻上，并按員工加入公司的順序排列。

當(dāng)然，第一張照片是 Wojcicki，她在斯坦福大學(xué)校園里長大，是一名教師和一名物理學(xué)教授的孩子。她在康涅狄格州耶魯大學(xué)主修生物學(xué)，并在那里玩冰球。

2006 年，Wojcicki 與 Linda Avey 和 Paul Cusenza 聯(lián)合創(chuàng)辦了 23andMe。他們希望顛覆傳統(tǒng)的健康保健模型。第二年，該公司獲得 895 萬美元投資。

Wojcicki 旨在通過銷售一種廉價(jià)測(cè)試吸引數(shù)百萬顧客，這種測(cè)試能揭示出幾十種遺傳傾向，它們會(huì)帶來疾病風(fēng)險(xiǎn)，也會(huì)導(dǎo)致禿頂、肥胖和耳垢等瑣碎問題。Wojcicki 想讓基因組變得有趣，從而更好地吸引顧客。她把產(chǎn)品交到時(shí)髦人士手中，并激起媒體的興趣：在接受了一項(xiàng)測(cè)試后，伊萬卡 · 特朗普高興地說，她患上肥胖癥的遺傳風(fēng)險(xiǎn)非常低。在 2007 年的一項(xiàng)市場(chǎng)測(cè)試中，Wojcicki 和 Avey 被譽(yù)為有遠(yuǎn)見者。

與此同時(shí)，科學(xué)家表示懷疑。與基因相比，家族病史是預(yù)測(cè)大多數(shù)疾病風(fēng)險(xiǎn)的更有力指標(biāo)。對(duì) 23andMe 持長期批評(píng)態(tài)度的斯坦福大學(xué)律師兼?zhèn)惱韺W(xué)家 Hank Greely 表示：“越來越多的證據(jù)表明，直接對(duì)消費(fèi)者進(jìn)行測(cè)試的好處是介于小和零之間的?！?/span>

此外，人們還質(zhì)疑 23andMe 銷售客戶數(shù)據(jù)以幫助開發(fā)藥物的做法。許多公司一直在嘗試?yán)没驍?shù)據(jù)設(shè)計(jì)藥物，但收效甚微。例如，冰島雷克雅未克的 deCODE 公司曾將冰島大約一半的成年人納入了基因研究。盡管該公司的研究為搞清疾病的遺傳機(jī)制提供了一些見解，但它尚未產(chǎn)生一種藥物。

而且，隨著商業(yè)化基因測(cè)試業(yè)務(wù)不斷發(fā)展，政府監(jiān)管部門開始擔(dān)心測(cè)試數(shù)據(jù)遭到濫用。2013 年，F(xiàn)DA 禁止 23andMe 出售基因檢測(cè)服務(wù)。Wojcicki 幾乎不知所措?！昂苊黠@，我們把他們?nèi)敲??！?她說。

重回正軌?

很快，Wojcicki 訪問了基因健康公司律師 Kathy Hibbs。

“我能在 1 年內(nèi)完整拿回公司嗎？”Wojcicki 問 Hibbs?！澳憧梢?，但需要幾年?！盚ibbs 回答。她還勸告 Wojcicki 要與監(jiān)督者合作。

這對(duì) Wojcicki 來說是一個(gè)艱難的調(diào)整。她不認(rèn)為 FDA 應(yīng)該阻止顧客了解自己的基因信息。但是 Hibbs 和其他人說服她，向 FDA“投降” 是拯救公司的最快方法。

當(dāng)時(shí)，對(duì)于發(fā)出的禁令，F(xiàn)DA 發(fā)言人 Jennifer Dooren 解釋說，嚴(yán)厲的監(jiān)管措施是必要的，因?yàn)?23andMe 沒有提供足夠的證據(jù)證明其測(cè)試技術(shù)準(zhǔn)確有效。在 FDA 看來，在缺乏必要的數(shù)據(jù)和文件支撐的情況下，23andMe 的技術(shù)完全缺乏說服力。

不久后，Hibbs 應(yīng)邀出任 23andMe 的首席法律及監(jiān)管官。她非常熟悉 FDA 的監(jiān)管框架體系，知道什么樣的數(shù)據(jù)和文件能讓 FDA 承認(rèn)醫(yī)療技術(shù)準(zhǔn)確有效。后來，Hibbs 成功重建了 23andMe 與 FDA 的關(guān)系。

到 2014 年底，Hibbs 認(rèn)為 23andMe 已經(jīng)準(zhǔn)備好，所以她申請(qǐng) FDA 批準(zhǔn)一項(xiàng)測(cè)試，目的是告訴消費(fèi)者其后代遺傳一種叫做布魯姆綜合征的風(fēng)險(xiǎn)。2015 年 2 月，F(xiàn)DA 批準(zhǔn)該測(cè)試。

但當(dāng)時(shí)這一消息并沒有引起公眾的巨大關(guān)注：布魯姆綜合征是一種非常罕見的疾病，大約 5 萬個(gè)阿什肯納茲猶太血統(tǒng)的人中只有 1 個(gè)患者。但是 23andMe 成為第一家被批準(zhǔn)在美國為消費(fèi)者進(jìn)行直接基因檢測(cè)的公司。

對(duì)于這次挫折，Wojcicki 更愿意把它看作一次機(jī)遇，讓公司發(fā)展得更好的機(jī)遇，同時(shí)也是通過改進(jìn)產(chǎn)品扭虧為盈的機(jī)遇?！敖沽钍且会樓逍褎屛覀冮_始倍加小心地應(yīng)對(duì)各種事務(wù)。”

于是，23andMe 開始廣攬人才，升級(jí)已有服務(wù)，力圖通過這些措施達(dá)到 FDA 的監(jiān)管要求。設(shè)計(jì)師提出了幫客戶更好地理解基因測(cè)試報(bào)告的新方案，監(jiān)管顧問有條不紊地整理出提交給 FDA 的文件，業(yè)務(wù)開發(fā)經(jīng)理為基因大數(shù)據(jù)找到了更多的戰(zhàn)略合作者，藥學(xué)家開始有針對(duì)性地研發(fā)藥物。

鋪平發(fā)現(xiàn)之路?

盡管 23andMe 面臨 FDA 的阻力，但它仍在進(jìn)入藥物開發(fā)領(lǐng)域。這個(gè)計(jì)劃的關(guān)鍵是把 Richard Scheller 帶上船。

2013 年拉斯克基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)得主 Scheller 曾是基因泰克公司研究和早期發(fā)展執(zhí)行副總裁。而 Scheller 在 2014 年 12 月宣布從基因泰克公司退休的那天，收到了 Wojcicki 的電子郵件。4 個(gè)月后，Scheller 來到 23andMe 山景城總部，以首席科學(xué)官和治療學(xué)部門負(fù)責(zé)人的身份上任。

Scheller 不僅被 23andMe 數(shù)據(jù)庫的規(guī)模所吸引，也被它的豐富性所吸引。顧客們平均要回答 300 個(gè)問題，包括他們的病史。這使得 Scheller 團(tuán)隊(duì)能嘗試基因藥物新開發(fā)方法。

通常，基因藥物研發(fā)的標(biāo)準(zhǔn)方法是全基因組關(guān)聯(lián)研究，即 GWAS，科學(xué)家將疾病或特征聚集在一起，然后尋找似乎對(duì)其有貢獻(xiàn)的基因變異。但 Scheller 團(tuán)隊(duì)可以做相反的事。他們從一個(gè)已知藥物靶點(diǎn)的特定基因開始，然后尋找疾病或健康特征（PheWAS）?！拔覀冎皇亲寯?shù)據(jù)庫告訴我們應(yīng)該做什么?！盨cheller 說。

計(jì)算生物學(xué)家 Fah Sathirapongsasuti 的數(shù)據(jù)顯示，PheWAS 方法在藥物研發(fā)領(lǐng)域有效果。而且，通過進(jìn)行額外的表現(xiàn)型關(guān)聯(lián)研究，Scheller 團(tuán)隊(duì)現(xiàn)在已經(jīng)決定將注意力集中在針對(duì)癌癥、心血管疾病、皮膚病和免疫疾病 4 類疾病的 7 個(gè)藥物目標(biāo)上。

現(xiàn)在，大多數(shù)科學(xué)家不再認(rèn)為 23andMe 只會(huì)夸夸其談，研究人員正在排隊(duì)與其合作。

Wojcicki 的風(fēng)采又回來了。她開始 “察納雅言”。但是，她是否有能力正確地解決問題，將 23andMe 推向正確的航道，仍然是一個(gè)懸而未決的問題。但如果她堅(jiān)持信念，那么，她的懷疑者們有朝一日會(huì)成為硅谷真正的獨(dú)角獸——如此稀有，你很難相信他們的存在。

來源：生物360

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