美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)于2017年8月宣布批準(zhǔn)使用新免疫療法，這是精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的一項重大突破。這種用于治療一種小兒白血病類型的免疫療法成為FDA批準(zhǔn)的首個商業(yè)化嵌合抗原受體(CAR) T細(xì)胞療法。
這種特殊療法使用Thermo Fisher Scientific研發(fā)的Gibco? Cell Therapy Systems (CTS?)Dynabeads?技術(shù)來激活和擴展經(jīng)過遺傳工程改造的T細(xì)胞，以識別和攻擊癌癥細(xì)胞。這些細(xì)胞來源于患者自身，經(jīng)過改造之成后重新注入患者體內(nèi)。Nicole Gularte的細(xì)胞經(jīng)過了同樣的歷程，癌癥至今仍未復(fù)發(fā)。但她的心路并非輕松。她在2010年被診斷患有急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)，接下來的六年內(nèi)接受了各種各樣的癌癥治療，而全新的精準(zhǔn)醫(yī)療法是她最后的希望：她已經(jīng)精疲力竭，用盡了所有方法。
32歲的古拉特就她的經(jīng)歷回答了Life in the Lab的提問。
Lifeinthelab：您在與癌癥斗爭的哪個階段開始了解CART細(xì)胞療法？
Nicole Gularte：2014年復(fù)發(fā)之后，斯坦福大學(xué)的醫(yī)生告訴我，我需要進行移植手術(shù)，接受3-5年的額外治療，此過程會存在很多副作用且成功率很低。我不斷施壓，一定還有別的療法，所以他們提到了CART。但他們也告訴我，CART療法還未到達(dá)臨床試驗階段，考慮它也是浪費時間。我離開了醫(yī)院發(fā)誓做自己做調(diào)查，同時參與了另一項CAR T雛形治療項目。
LITL：您能講述一下這次雛形治療的經(jīng)歷嗎？
NG：我們知道治療可能會讓我很快得到緩解，但癌癥也可能復(fù)發(fā)。但重要的是，它為我爭取了時間，在那段時間里，我自己主動去尋求CAR T療法。直到那時，傳統(tǒng)化學(xué)療法和放射治療對我的身體造成了累積性損傷，而且我仍然受到副作用的困擾。多次膝關(guān)節(jié)手術(shù)、骨髓活檢、更年期提前和嚴(yán)重的神經(jīng)損傷-許多副作用仍然影響我的日常生活。CART 雛形治療沒有長期副作用，這個經(jīng)歷給予了我對于CAR T治療的信心和希望。
LITL：您必須穿越全國才能得到CAR T試驗，對嗎？
NG：沒錯。當(dāng)我第一次獲得緩解時，便給賓夕法尼亞大學(xué)打了電話-他們有一項CART實驗擱置，但我有一種強烈的感覺，鑒于初始研究和成功率，這個實驗肯定會重啟。所以UPenn接受了我的預(yù)約，雖然他們知道我最終會復(fù)發(fā)，但我當(dāng)時很健康。他們收集并凍結(jié)了我的細(xì)胞，當(dāng)FDA解禁研究時或我復(fù)發(fā)時，便具有了參與研究所需要的資格。
LITL：在您最終獲得CAR T實驗資格前，您的生活如何？
NG：從2014年至2016年兩年來，我在旅行中分享我的故事，并在接受治療的同時提高自己的認(rèn)識。我曾多次復(fù)發(fā)，白血病細(xì)胞擴散到我的眼睛和脊髓液中，使我無法獲得參與研究的資格。盡管我很希望繼續(xù)抗?fàn)?，但每天注射到我的脊椎中的放療和化療藥物是有毒性的，因此降低了我的生活質(zhì)量。那時我決定繼續(xù)姑息護理并停止治療。當(dāng)他們說我還剩3-5周時，我開始計劃我的葬禮。由于我從未受洗，我的家
人和朋友為我安排了洗禮。那幾周我過得就像最后的日子一樣。
LITL：然后發(fā)生了什么？
NG：奇跡般地，在我認(rèn)為將死的前幾天，我進行了最后的檢查，雖然癌癥沒有痊愈，但血液檢測指標(biāo)很好，我的脊髓液中也沒有檢測到白血病，這使我獲得了參與研究的資格。接下來的一周，我飛往UPenn并接受治療。這個經(jīng)歷非常棒，在28天內(nèi)，我的白血病痊愈了。太神奇了，因為它已經(jīng)擴撒到我的眼睛、脊椎、淋巴結(jié)和骨髓，卻最終消失了。我當(dāng)然也受到了一些副作用的影響-細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)導(dǎo)致6天內(nèi)持續(xù)發(fā)燒平均近106華氏度，兩次癲癇輕微發(fā)作-但與化療和放射的副作用相比，它們是短期的且作用相對較小。
LITL：您今天感覺如何？接下來會做什么？
NG：去年十月，我做了年度檢查，確認(rèn)我身體里的白血病細(xì)胞徹底消失了。我也積極與EmilyWhitehead基金會合作，并很榮幸在首屆盛會上發(fā)表了演講-演講者中包括30多位CART幸存者，除我之外都是兒童。在那次活動和我的無癌檢查之后，我決心畢生為癌癥兒童發(fā)聲，現(xiàn)在我正在啟動Emily Whitehead基金會的西海岸行動。