?　FDA還未決定如何監(jiān)管基因編輯動(dòng)物食品——比如圖中的無角牛。

　　FDA的下一任領(lǐng)導(dǎo)人有機(jī)會(huì)重塑FDA的監(jiān)管框架。

　　美國候任總統(tǒng)特朗普希望加快藥物審批，大幅縮減政府監(jiān)管。對(duì)于美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）來說，這意味著什么尚不明確，但如果特朗普對(duì)其他政府職位的人選有參考意義的話，他也將會(huì)任命一位可以打破現(xiàn)狀的FDA局長(zhǎng)。

　　從醫(yī)療檢測(cè)到聲稱提供干細(xì)胞治療的診所，下一位FDA局長(zhǎng)有可能改變FDA在許多問題上的立場(chǎng)。但特朗普政府將會(huì)在多大程度上偏離過去的做法以及奧巴馬政府提出（但尚未最終確定）的指導(dǎo)原則還并不清楚。

　　華盛頓特區(qū)Hogan Lovells律師事務(wù)所的合伙人David Fox表示，在特朗普宣布人選、參議院通過之前，制藥行業(yè)很難規(guī)劃未來。“在制藥行業(yè)，人們需要提前很長(zhǎng)時(shí)間做出計(jì)劃。失去監(jiān)管規(guī)定和框架讓計(jì)劃變得非常困難。”

　　在這里，《自然》列舉了美國下一任政府可能推動(dòng)——或者取消——的監(jiān)管措施。

　　加快藥物批準(zhǔn)

　　一直以來，F(xiàn)DA一面頂著快速批準(zhǔn)藥物的壓力，一面希望獲取令人信服的臨床數(shù)據(jù)，努力在二者之間達(dá)成平衡。這一情況在2016年9月達(dá)到了頂峰，當(dāng)時(shí)，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了eteplirsen——一種治療杜興氏肌肉萎縮癥的藥物。

　　患者權(quán)利倡議者為獲得新的治療藥物而感到振奮，eteplirsen由薩雷普塔制藥公司制造，是治療杜興氏肌肉萎縮癥的少數(shù)幾種藥物之一。但一些FDA評(píng)估者對(duì)此感到失望，因?yàn)镕DA賴以做出決定的臨床試驗(yàn)只包括了12名兒童，而且只顯示了關(guān)鍵蛋白質(zhì)水平小幅上升，并沒有癥狀或疾病進(jìn)展方面的改變。

　　這一決定讓制藥行業(yè)和患者權(quán)利倡議者紛紛猜測(cè)FDA在未來將對(duì)罕見病藥物實(shí)行怎樣的標(biāo)準(zhǔn)?！靶乱蝗蔚木珠L(zhǎng)必須面對(duì)批準(zhǔn)eteplirsen的余波，”Fox說，“這是個(gè)大問題：他/她的角色是幫助FDA處理患者的意見，并維持在美國銷售的藥物的水準(zhǔn)。”

　　根據(jù)法律規(guī)定，F(xiàn)DA在批準(zhǔn)藥物之前，必須取得有關(guān)藥效和安全性的“實(shí)質(zhì)性證據(jù)”，但Fox表示，這一標(biāo)準(zhǔn)也可做出不同的解讀。而且FDA可能很快將會(huì)面臨降低這一標(biāo)準(zhǔn)的巨大壓力。

　　FDA局長(zhǎng)的可能人選之一是秘銀資本管理的經(jīng)理人——投資人Jim O’Neill。O’Neill曾說，F(xiàn)DA應(yīng)該僅基于安全性批準(zhǔn)藥物，讓病人自己來承擔(dān)藥物有效性方面的風(fēng)險(xiǎn)。

　　Douglas Sipp表示，這與FDA過去的做法明顯相背，如果持有O’Neill觀點(diǎn)的人被美國參議院通過，實(shí)在令人難以置信；Sipp在日本理化研究所發(fā)育生物學(xué)中心研究干細(xì)胞政策?！暗珱]人知道特朗普下一刻會(huì)做什么，”他補(bǔ)充道，“我們也很難完全排除掉這種可能性。”

　　干細(xì)胞“診所”

　　在2014年和2015年，F(xiàn)DA發(fā)布了一系列提案，以將大量聲稱實(shí)行未經(jīng)證實(shí)的干細(xì)胞療法的診所納入監(jiān)管范圍。根據(jù)一項(xiàng)研究的統(tǒng)計(jì)，美國大約有570家這樣的診所，而且這一數(shù)字還在上升。這些提案遭到了干細(xì)胞診所和患者權(quán)利倡議者的譴責(zé)，這些倡議者希望能接受這些療法，而不必等待其有效性得到證實(shí)。

　　但許多科學(xué)家，尤其是干細(xì)胞領(lǐng)域的研究者都呼吁FDA嚴(yán)厲打擊未經(jīng)測(cè)試的細(xì)胞療法。他們對(duì)患者的安全感到擔(dān)憂，并擔(dān)心這些治療會(huì)損害干細(xì)胞療法的總體聲譽(yù)。FDA的提案還沒有被最終確定下來。

　　基因編輯動(dòng)物食品

　　使用基因編輯技術(shù)，研究者便能對(duì)基因組做出指定的修改。這一技術(shù)已經(jīng)橫掃了學(xué)術(shù)界和業(yè)界的實(shí)驗(yàn)室，并為監(jiān)管者帶來了讓舊法規(guī)適應(yīng)于新技術(shù)的挑戰(zhàn)。

　　美國農(nóng)業(yè)部已經(jīng)確定了一些不在其監(jiān)管權(quán)限之內(nèi)的基因編輯作物。因此，所有人的關(guān)注點(diǎn)都放在了監(jiān)管轉(zhuǎn)基因動(dòng)物的FDA上。人們想知道FDA將會(huì)如何處理即將涌現(xiàn)的基因編輯牲畜。2015年7月，奧巴馬政府的科學(xué)與技術(shù)政策辦公室要求監(jiān)管轉(zhuǎn)基因食品的機(jī)構(gòu)確定其規(guī)定是否需要更新，但目前尚不清楚FDA是否會(huì)監(jiān)管基因編輯動(dòng)物；若監(jiān)管，又將會(huì)如何監(jiān)管。

　　實(shí)驗(yàn)室自建醫(yī)療檢測(cè)

　　2014年7月31日，F(xiàn)DA向國會(huì)告知了擴(kuò)大對(duì)一些醫(yī)療診斷的監(jiān)管的計(jì)劃。這一提案包括了在實(shí)驗(yàn)室開發(fā)而成而非作為診斷包銷售的檢測(cè)方式，旨在應(yīng)對(duì)這些檢測(cè)日益增長(zhǎng)的復(fù)雜性，并且考慮到它們對(duì)患者的診斷和治療日益重要——尤其是在癌癥領(lǐng)域。

　　業(yè)界和學(xué)術(shù)界認(rèn)為，這一計(jì)劃將會(huì)抑制醫(yī)療診斷創(chuàng)新，而這一領(lǐng)域?qū)珳?zhǔn)醫(yī)療的發(fā)展是至關(guān)重要的。其他人，包括美國國立衛(wèi)生研究院的院長(zhǎng)Francis Collins則認(rèn)為缺乏監(jiān)管帶來了大量不可靠的測(cè)試，有可能會(huì)對(duì)患者造成傷害。

　　FDA還沒有最終確定這一計(jì)劃，使得下一任局長(zhǎng)更易對(duì)其最終形式施加影響。據(jù)傳言，美國企業(yè)研究所（一家位于華盛頓州的智庫）的投資人兼研究員Scott Gottlieb醫(yī)生是FDA局長(zhǎng)的可能人選之一，他曾說過目前的提案會(huì)抑制醫(yī)療創(chuàng)新。但Gottlieb也承認(rèn)一些測(cè)試，尤其是非常復(fù)雜、涉及多個(gè)變量的測(cè)試，可能需要一些監(jiān)管。

　　超說明書用藥宣傳

　　FDA在2014年頒布的指導(dǎo)原則草案澄清了公司為獲批藥物未經(jīng)批準(zhǔn)的“超說明書”用途做廣告的限度——一個(gè)讓行業(yè)利益與消費(fèi)者權(quán)益倡議者針鋒相對(duì)的問題。

　　鑒于特朗普對(duì)監(jiān)管的厭惡，一些人對(duì)這些還未最終確定的提案的命運(yùn)感到擔(dān)憂?！叭绻试S公司推廣藥物和醫(yī)療設(shè)備未經(jīng)批準(zhǔn)的用途，人們的公共衛(wèi)生保護(hù)肯定會(huì)受到損害，”消費(fèi)者權(quán)益組織Public Citizen的健康研究主管Michael Carome說，“這是一個(gè)非常重要的問題，無論誰執(zhí)掌FDA，都有可能大大影響藥物和醫(yī)療設(shè)備的安全性。”?

　　原文以Gene-edited cows, rogue clinics, speedier drug approvals: the challenges facing Trump's FDA chief為標(biāo)題

　　發(fā)布在2017年1月6日的《自然》新聞上

　　原文作者：Heidi Ledford

　　Nature|doi:nature.2017.21256

轉(zhuǎn)載自生物探索